日前，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心發(fā)布《中國(guó)新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)現(xiàn)狀年度報(bào)告（2020年）》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)《報(bào)告》）?！秷?bào)告》根據(jù)2020年度藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)登記信息，首次對(duì)我國(guó)新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)現(xiàn)狀進(jìn)行全面匯總分析。
《報(bào)告》顯示了我國(guó)藥物研發(fā)的熱烈氛圍：新藥臨床試驗(yàn)數(shù)量和藥物品種數(shù)量較以往都大幅增加，1類(lèi)新藥占比較高，新療法在生物制品中占比達(dá)4.3%。同時(shí)，《報(bào)告》也反映出我國(guó)新藥研發(fā)在部分靶點(diǎn)和適應(yīng)癥同質(zhì)化明顯、特定人群臨床試驗(yàn)占比較低等問(wèn)題，可為企業(yè)研發(fā)提供參考。
新藥占比為57%
根據(jù)《報(bào)告》，2020年度共登記臨床試驗(yàn)2602項(xiàng)，較2019年總體增長(zhǎng)9.1%。按新藥（即非生物等效性臨床試驗(yàn)品種）和仿制藥類(lèi)別（含仿制藥質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)）統(tǒng)計(jì)臨床試驗(yàn)登記量，新藥占比為57%（1473項(xiàng)）。新藥臨床試驗(yàn)登記中，化學(xué)藥登記最多，共計(jì)801項(xiàng)（54.4%），其次為生物制品和中藥，分別為605項(xiàng)（41.1%）和67項(xiàng)（4.5%）。
分析2020年新藥臨床試驗(yàn)分期情況，Ⅰ期臨床試驗(yàn)占比最高，為43.7%（643項(xiàng)），其次為Ⅲ期和Ⅱ期，占比分別24.4%（359項(xiàng)）和19.9%（293項(xiàng)），39項(xiàng)Ⅳ期臨床試驗(yàn)中有4項(xiàng)為真實(shí)世界研究。根據(jù)藥物類(lèi)型對(duì)新藥試驗(yàn)分期進(jìn)行分析，化學(xué)藥和生物制品Ⅰ期占比相對(duì)較大，中藥臨床試驗(yàn)主要以Ⅱ期臨床試驗(yàn)為主。生物制品進(jìn)入Ⅲ期臨床的比例（30.7%）高于化學(xué)藥（20.8%）和中藥（9.0%）。
從啟動(dòng)臨床試驗(yàn)耗時(shí)和臨床試驗(yàn)完成情況來(lái)看，我國(guó)臨床試驗(yàn)獲批后實(shí)施效率有待提升。
在1473項(xiàng)新藥臨床試驗(yàn)中，已登記國(guó)內(nèi)首例知情同意日期的共計(jì)1203項(xiàng)（81.7%），已完成的有121項(xiàng)。據(jù)分析，臨床試驗(yàn)啟動(dòng)耗時(shí)時(shí)間范圍為0～222個(gè)月，平均值為23.4個(gè)月。臨床試驗(yàn)完成耗時(shí)時(shí)間范圍為6～735天，平均為115.6天。
2020年度登記臨床試驗(yàn)中，臨床試驗(yàn)獲批后一年內(nèi)啟動(dòng)受試者招募的比例不足一半（45.4%）。相較于多達(dá)643項(xiàng)新登記的Ⅰ期臨床試驗(yàn)，僅有93項(xiàng)Ⅰ期臨床試驗(yàn)在2020年完成，完成的Ⅱ期和Ⅲ期臨床試驗(yàn)數(shù)量更少。
抗腫瘤是熱門(mén)適應(yīng)癥
從《報(bào)告》來(lái)看，2020年登記的藥物臨床試驗(yàn)主要集中在抗腫瘤、內(nèi)分泌和心血管適應(yīng)癥，肺癌適應(yīng)癥中大部分為非小細(xì)胞肺癌。目前臨床試驗(yàn)在研的生物創(chuàng)新藥大部分為抗體類(lèi)藥物，且靶點(diǎn)集中度高。
按照不同藥物類(lèi)型分別對(duì)1473項(xiàng)非生物等效性/一致性評(píng)價(jià)臨床試驗(yàn)所涉及的品種數(shù)量進(jìn)行統(tǒng)計(jì)分析發(fā)現(xiàn)，91%的中藥品種僅開(kāi)展1項(xiàng)臨床試驗(yàn)；化學(xué)藥臨床試驗(yàn)前10位品種基本為抗腫瘤藥物，前3位為甲磺酸阿帕替尼片（15項(xiàng)）、鹽酸米托蒽醌脂質(zhì)體注射液（10項(xiàng)）、氟唑帕利膠囊（10項(xiàng)）；生物制品開(kāi)展臨床試驗(yàn)的前10位品種主要為治療用生物制品，前3位為重組人源化抗PD-1單克隆抗體注射液（17項(xiàng)）、阿替利珠單抗注射液（11項(xiàng)）、帕博利珠單抗注射液（11項(xiàng)）。
分析作用靶點(diǎn)，登記臨床試驗(yàn)的前10位靶點(diǎn)為PD-1、CYP51A1、VEGFR、PD-L1等，前10位靶點(diǎn)中有9個(gè)靶點(diǎn)的藥物適應(yīng)癥領(lǐng)域集中在同一適應(yīng)癥領(lǐng)域。臨床試驗(yàn)數(shù)量最多的前10位靶點(diǎn)也集中在PD-1、VEGFR等，其中PD-1、VEGFR、PD-L1等靶點(diǎn)的品種開(kāi)展的臨床試驗(yàn)均超過(guò)60項(xiàng)。
從適應(yīng)癥看，中藥新藥臨床試驗(yàn)主要集中在呼吸、心血管和消化3個(gè)適應(yīng)癥，約占中藥臨床試驗(yàn)總體的61.2%。化學(xué)藥適應(yīng)癥主要以抗腫瘤藥物為主，占化學(xué)藥臨床試驗(yàn)總體的42.1%，其次為抗感染藥物（10.1%）。生物制品適應(yīng)癥同樣以抗腫瘤藥物為主，占生物制品臨床試驗(yàn)總體的47.3%，其次為預(yù)防性疫苗（13.9%）。
應(yīng)更重視特殊人群藥物研發(fā)
《報(bào)告》顯示，2020年針對(duì)特定人群開(kāi)展的臨床試驗(yàn)相對(duì)較少，僅在老年人群和兒童人群中開(kāi)展的臨床試驗(yàn)分別為3項(xiàng)和33項(xiàng)，占全年臨床試驗(yàn)登記總量的1.4%。特殊人群藥物研發(fā)應(yīng)引起重視。
含老年人受試者的臨床試驗(yàn)有1038項(xiàng)，占新藥臨床試驗(yàn)總體的70.5%。僅在老年人群中開(kāi)展的臨床試驗(yàn)有3項(xiàng)，占新藥臨床試驗(yàn)總體的0.2%，均為化學(xué)藥，分別為抗腫瘤藥物（2項(xiàng)）和生殖系統(tǒng)疾病藥物（1項(xiàng)）。
含兒童受試者的臨床試驗(yàn)為129項(xiàng)，占新藥臨床試驗(yàn)總體的8.8%。按藥物分類(lèi)分析，生物制品登記數(shù)量最多，為70項(xiàng)；其次為化學(xué)藥和中藥。按適應(yīng)癥分析，主要適應(yīng)癥領(lǐng)域分布為抗腫瘤藥物、預(yù)防性疫苗、皮膚和五官科等；生物制品和化學(xué)藥主要適應(yīng)癥分布大致相同，中藥主要為呼吸類(lèi)藥物。
僅在兒童人群中開(kāi)展的新藥臨床試驗(yàn)共登記33 項(xiàng)，占新藥臨床試驗(yàn)總體的2.2%。按藥物分類(lèi)分析，生物制品登記數(shù)量最多，為21項(xiàng)；其次為化學(xué)藥和中藥，分別為8項(xiàng)和4項(xiàng)。按適應(yīng)癥分析，生物制品主要為預(yù)防性疫苗，化學(xué)藥主要為皮膚及五官科藥物和抗感染藥物，中藥/天然藥物為呼吸和皮膚用藥。